Myopathie

Nouveau traitement prometteur contre la myopathie de Duchenne

  • 26 juillet 2017 à 14:50
Par Vivre FM
Des équipes de l’AFM-Téléthon viennent de présenter des travaux concluants sur le traitement de la myopathie de Duchenne. Des injections de micro-dystrophine ont permis à des chiens naturellement atteints de retrouver leur force musculaire. Une première qui laisse espérer un traitement prochain pour les enfants.

Les travaux des équipes de Généthon ont été publiés le 26 juillet dans le journal scientifique anglophone Nature Communications. Le rapport décrit comment des chiens souffrant de myopathie de Duchenne ont reçu un traitement à base de micro-dystrophine qui a réduit leurs symptômes pendant deux ans. Les recherches, soutenues par le Téléthon, ont été réalisées en partenariat avec l’université de Londres et l’Inserm.

La myopathie de Duchenne, une maladie des muscles

 

La myopathie de Duchenne est la maladie neuromusculaire la plus fréquente chez les enfants : un garçon sur 3 500. Elle est plus rare chez les filles. Chez les patients, le gène DMD produisant une protéine nécessaire au muscle, la dystrophine, fonctionne mal, d’où une dégénérescence des muscles du corps. Dans le pire des cas, le diaphragme est atteint, ce qui cause des problèmes de respiration pouvant mener à la mort. La difficulté avec ce gène est sa grande taille : impossible d’insérer l’ADN complet de la dystrophine dans un vecteur viral, donc impossible d’avoir une thérapie génique habituelle.

 

Un traitement à base de micro-dystrophine

 

Les travaux des équipes de Généthon se concentrent sur une version « raccourcie » du gène de la dystrophine, la micro-dystrophine. Celle-ci permet de produire une protéine fonctionnelle. Les chercheurs l’ont injecté via un vecteur-médicament à douze golden retrievers naturellement atteints de la myopathie de Duchenne et noté les résultats. Verdict : tous les chiens ont retrouvé leur force musculaire, sans effets secondaires notables. Plus de deux ans après l’injection, les symptômes cliniques restent stables.

 

« C’est la première fois que l'on parvient à traiter le corps entier d'un animal de grande taille avec cette protéine » déclare Caroline Le Guiner, principale auteure de l’étude. D’après elle, un essai clinique chez les patients est maintenant envisageable. Les équipes souhaitent donc continuer leurs recherches pour que leur premier succès débouche sur des médicaments pour les enfants.